Yeni deneysel ilaç trigliseridi yüzde 80 düşürdü

Kandaki trigliserid seviyesi çok yüksek olan ve bu sebeple akut pankreatit riski taşıyan hastalar için geliştirilen yeni bir tedavi, Faz 3 çalışmalarında dikkat cazibeli sonuçlar verdi.

Avrupa Kardiyoloji Derneği’nin (ESC) Münih’te düzenlenen 2026 kongresinde açıklanan sonuçlara nazaran, plozasiran ismi verilen ilaç, şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında bir yıl içinde trigliserid düzeylerini yaklaşık yüzde 80 azalttı.

Şiddetli hipertrigliseridemi, kandaki trigliserid ismi verilen yağların çok yüksek düzeylere çıkması manasına geliyor. Bu durum bilhassa pankreasın ani ve önemli formda iltihaplanması olan akut pankreatit riskini artırıyor. Birtakım hastalarda pankreatit atakları tekrar ederek hastaneye yatışlara yol açabiliyor.

SHASTA-3 ve SHASTA-4 ismi verilen iki Faz 3 araştırması, 24 ülkede gerçekleştirildi.

Çalışmalara trigliserid seviyesi 500 mg/dL yahut üzerinde olan toplam 757 hasta katıldı. Hastaların yaş ortalaması 53’tü.

Katılımcıların bir kısmına bir yıl boyunca üç ayda bir deri altından 25 miligram plozasiran, başka kümeye ise plasebo uygulandı.

Bir yılın sonunda trigliserid düzeyleri plozasiran verilen hastalarda SHASTA-3 çalışmasında yüzde 79, SHASTA-4’te ise yüzde 81 azaldı. Plasebo kümesindeki düşüş ise her iki çalışmada yaklaşık yüzde 27 oldu.

Araştırmanın dikkat çeken bir öbür sonucu akut pankreatit olaylarında görüldü.

Çalışmaların tamamı değerlendirildiğinde, plozasiran kullanan hastalarda akut pankreatit olaylarının plaseboya nazaran yüzde 78 daha az görüldüğü bildirildi.

Trigliserid düzeyi 880 mg/dL’nin üzerinde bulunan ve daha evvel akut pankreatit geçirmiş yüksek riskli hasta kümesinde ise çalışma müddetince plozasiran alanlarda pankreatit olayı görülmedi. Araştırmacılar bunu plaseboya kıyasla yüzde 100’lük azalma olarak bildirdi.

Ancak bu sonuç bilhassa daha küçük bir hasta alt kümesine ilişkin olduğu için, ilacın pankreatiti büsbütün önlediği manasına gelmiyor.

NASIL ÇALIŞIYOR?

Plozasiran, RNA teşebbüsü (RNA interference) ismi verilen bir teknoloji kullanıyor.

Tedavi, bedende APOC3 olarak bilinen ve trigliseridlerin kanda nasıl işlendiği ve temizlendiği üzerinde değerli rol oynayan bir proteinin üretimini azaltmayı hedefliyor. APOC3 düzeyinin düşmesiyle kandaki trigliseridlerin daha süratli temizlenmesi amaçlanıyor.

Araştırmayı sunan Batı Avustralya Üniversitesi’nden Prof. Gerald Watts, mevcut tedavilerin şiddetli hipertrigliseridemisi olan kimi hastalarda trigliserid düzeylerini gereğince düşürmek ve pankreatiti önlemek için yetersiz kalabildiğini söyledi.

YAN ETKİLER NASIL?

Araştırmacılara nazaran plozasiranın güvenlilik profili genel olarak olumlu bulundu ve karaciğer enzimleri dahil rutin laboratuvar testlerinde klinik açıdan değerli bir farklılık görülmedi.

Tedaviyle bağlantılı yan tesirler sebebiyle çalışmayı bırakmak zorunda kalanların oranı plozasiran kümesinde yüzde 1,4, plasebo kümesinde ise yüzde 0,8 olarak kaydedildi.

Prof. Watts, sonuçların plozasiranın şiddetli hipertrigliseridemisi bulunan ve mevcut tedavi seçenekleri sonlu olan hastalar için potansiyel yeni bir tedavi seçeneği olabileceğine işaret ettiğini söyledi.