Bilim insanlarının geliştirdiği tek seferlik gen tedavisi, yeni bir çalışmada “kötü” kolesterolü yüzde 53 düşürdü. Tesirin bir yıl boyunca devam etmesi, yüksek kolesterol tedavisi için umut oldu.
Bilim insanları, kalp ve damar hastalıklarının en kıymetli risk faktörlerinden biri olan yüksek kolesterole karşı tek seferlik bir gen tedavisi üzerinde çalışıyor.
CRISPR gen düzenleme teknolojisiyle gerçekleştirilen deneysel tedavinin, “kötü kolesterol” olarak bilinen LDL düzeyini yaklaşık yarı yarıya düşürdüğü ve tesirin bir yıldan uzun mühlet devam ettiği bildirildi.
New England Journal of Medicine’da (NEJM) yayınlanan yeni datalar, daha evvel 15 hasta üzerinde gerçekleştirilen küçük ölçekli çalışmanın sonuçlarını güncelledi.
Araştırmada en yüksek dozu alan dört bireyde berbat kolesterol yaklaşık yüzde 53, trigliserit düzeyi ise yüzde 48 düştü. Araştırmacılara nazaran en dikkat cazip sonuçlardan biri, bu tesirin tedaviden bir yıl sonra da korunması oldu.
Çalışmanın başyazarı Cleveland Clinic’ten kardiyolog Dr. Luke Laffin, araştırmanın yanıtlamaya çalıştığı en kıymetli sorulardan birinin tedavinin kalıcı olup olmadığı olduğunu söyledi.
Laffin, “Bu sahiden bir sefer yapılıp tamamlanan bir tedavi olabilir mi? Soru her vakit buydu.” dedi.
Yeni sonuçların, tedaviden 60 gün sonra gözlenen düşüşlerin bir yıldan uzun mühlet devam ettiğini gösterdiğini belirten Laffin, en yüksek dozu alan bireylerde tesirin “kalıcı ve inançlı göründüğünü” tabir etti.
Tedavinin daha büyük klinik çalışmalarda da başarılı olması halinde, bilhassa genç yaşta önemli kolesterol meseleleri yaşayan hastalar için kıymetli bir seçenek olabileceği belirtiliyor.
Uzmanlara nazaran bu türlü bir metot, onlarca yıl boyunca her gün ilaç almak yahut makul aralıklarla enjeksiyon yaptırmak yerine tek seferlik bir tedavi imkanı sunabilir.
Tedavinin temelinde birtakım insanlarda doğal olarak bulunan sıra dışı bir genetik özellik yatıyor.
Araştırmacılar, ANGPTL3 isimli genin LDL kolesterol ve trigliserit düzeylerinin düzenlenmesinde değerli rol oynadığını belirledi.
ABD’de yaklaşık her 250 şahıstan birinde bulunduğu kestirim edilen doğal bir mutasyon, bu genin bir yahut iki kopyasını devre dışı bırakıyor. Bu bireyler hayatları boyunca son derece düşük LDL ve trigliserit düzeylerine sahip olabiliyor ve kalp hastalığı riskleri de değerli ölçüde azalıyor.
Araştırmanın kıdemli müellifi Dr. Steven Nissen, “Bu, kalp ve damar hastalıklarına karşı hami, doğal olarak meydana gelen bir mutasyon. Artık CRISPR sayesinde öteki insanların genlerini de bu muhafazaya sahip olacak biçimde değiştirme imkanımız var.” dedi.
CRISPR-Cas9, genetik malzemenin muhakkak noktalarını hedefleyerek kesebilen ve genlerin çalışma biçimini değiştirebilen bir teknoloji.
Deneysel tedavide tüm bedendeki hücrelerin değiştirilmesi yerine sırf karaciğerdeki ANGPTL3 geni hedefleniyor.
Karaciğer, trigliseritlerin sentezlenmesi, kolesterol üretimi ve kandaki fazla kolesterolün temizlenmesinde kıymetli rol oynuyor. Araştırmacılar, müdahalenin bu organa odaklanmasının bedenin diğer bölgelerindeki genlerin istenmeden değiştirilmesi riskini azaltabileceğini düşünüyor.
İlk çalışmada tehlikeli derecede yüksek kolesterolü bulunan ve mevcut ilaç tedavilerine kâfi karşılık vermeyen 15 bireye farklı dozlarda CRISPR temelli tedavi uygulandı.
En yüksek doz olan kilogram başına 0,8 miligramı alan şahıslarda, tedaviden iki ay sonra trigliserit düzeyleri ortalama yüzde 55, LDL kolesterol ise yaklaşık yüzde 50 azaldı.
Bir yıllık takip sonucunda trigliserit düzeylerindeki düşüş yaklaşık yüzde 48 olarak ölçülürken, LDL kolesteroldeki azalma yaklaşık yüzde 53’e ulaştı.
Uzmanlar, günümüzde kullanılan kimi kolesterol ilaçlarının da misal, hatta daha güçlü düşüşler sağlayabildiğini belirtiyor. Yeni usulü farklı kılan ise tek uygulamayla uzun müddetli, hatta gelecekte ömür uzunluğu sürebilecek bir tesir yaratma potansiyeli.
İlk çalışmada görülen yan tesirlerin birçoklarının hafif olduğu ve ekseriyetle infüzyon bölgesindeki tahrişten oluştuğu bildirildi.
Bir hastada omurga diski fıtığı görülürken, diğer bir bireyde karaciğer hasarına işaret edebilecek enzim düzeylerinde artış tespit edildi. Lakin bu bedellerin iki hafta içinde olağana döndüğü belirtildi.
Çalışmaya katılan bir kişi ise tedaviden altı ay sonra hayatını kaybetti. Araştırmacılar, bu kişinin tedavi öncesinde ileri seviye kalp ve damar hastalığı bulunduğunu ve tesirli olması beklenmeyen en düşük dozu aldığını belirterek vefatın tedaviyle irtibatlı olduğunu düşünmediklerini açıkladı.
Bununla birlikte ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), muhtemel uzun vadeli yan tesirlerin belirlenebilmesi için iştirakçilerin klinik çalışmalar tamamlandıktan sonra 15 yıl boyunca takip edilmesini önerdi.
Tarihe karışacak. Tek müdahaleyle ömür uzunluğu düşük kolesterol
Irak’ta 4.4 büyüklüğünde sarsıntı
Irak’ta 4.4 büyüklüğünde sarsıntı
Nijer’de slah sesleri: Havalimanı amaç alındı
Nepal’deki felakette fecî tablo! Takımlar dehşete düştü… ‘Her şeyi yutan dev bir canavar gibiydi’
Trump’ın konuşmalarıyla bahis oynamıştı. Cezası belirli oldu
Malezya’da kan donduran olay: Uçağın iniş takımında ceset bulundu
